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两款新型肝癌药物获得 FDA 孤儿药认证
时间:2017-08-31 21:26      来源:      点击:0次       打印

据 EPR 于 2017 年 8 月 18 日报道,美国食品和药物管理局(FDA)已经授予两个治疗肝细胞癌(HCC)的 T 细胞治疗产品以孤儿药物认证(ODD)。


生物技术公司 Lion TCR 正在开发两种候选产品,使用技术包括瞬时信使 RNA 和时间更长的 DNA 转导技术。获得孤儿药认证将使 Lion TCR 通过新药许可证在美国享有独家经销权长达七年。


FDA 授予的孤儿药认证适用于在美国地区针对少于 20 万患者的罕见疾病的药物和生物制剂,并可能提供包括试验税收减免和用户费用减免的激励措施,这些产品将用于治疗需求未满足的适应证。产品完成 2 期关键临床试验后,FDA 可能会批准该产品上市用于某种适应证。


Lion TCR 的创始人 LieTao 博士称:「得益于美国 FDA 成熟的监管框架和我们的 HBV 特异性 TCR-T 细胞产品获得 ODD,我们的目标是开展以 FDA 研究性新药为指导的临床试验,范围涵盖美国,欧洲和亚洲多个国家。这将大大加快我们的产品开发速度,加速我们的产品在美国和亚洲市场的商业化。」


肝癌是世界第三大癌症死因,在中国是第二大。全球范围内 60% 的 HCC 是慢性乙型肝炎感染的结果,在中国这一比例超过 90%。每年有 78 万例新发 HCC 病例,一般预后差,总生存率为 3%-5%。